Die Arbeitsgruppe Interventionelle Genetik erforscht, wie genetische Information nicht nur gelesen, sondern auch gezielt genutzt werden kann, um Krankheitsmechanismen zu verstehen und neue Therapieansätze zu entwickeln. Aufbauend auf modernsten Methoden der DNA- und RNA-Analyse identifizieren wir therapierbare genetische Varianten und entwickeln Nukleinsäure-basierte Interventionen, insbesondere Antisense-Oligonukleotide (ASOs), für genetisch bedingte Epilepsien, Entwicklungsstörungen und neuromuskuläre Erkrankungen.

Ein zentraler Aspekt unserer Arbeit ist die Translation von molekulargenetischen Erkenntnissen in präklinische Modelle und perspektivisch in patientennahe Anwendungen. Dazu etablieren wir zelluläre Krankheitsmodelle, untersuchen Wirkmechanismen und Validierungsstrategien und arbeiten eng mit klinischen Partnern innerhalb und außerhalb des Zentrums für Seltene Erkrankungen der TUM (ZSE-TUM) zusammen.

Unser Ziel ist es, den Weg von der genetischen Diagnose zur gezielten molekularen Intervention zu verkürzen – und so langfristig dazu beizutragen, dass Patientinnen und Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen von innovativen, maßgeschneiderten Therapien profitieren können.