Das übergeordnete Thema ist der Slogan “from read to write”, also wie wir das Lesen von Nukleinsäuren (DNA und RNA) nutzen können, um Nukleinsäuren und insbesondere Antisense Oligonukleotide für Präzisionstherapien genetischer Krankheiten zu nutzen. Hierbei liegt ein starker Fokus auf genetische Entwicklungsstörungen und Epilepsien. Dabei beschäftigen wir uns einerseits mit neuen Methoden der DNA- und RNA-Analyse, um “therapierbare genetische Varianten” zu identifizieren und andererseits der Etablierung von zellulären Modellen, um Nukleinsäuretherapien zu entwickeln und zu validieren. Diese translationale Forschung erfordert einen sehr engen Bezug zur klinischen Versorgung und wir arbeiten daher eng mit starken klinischen Partnern -  sowohl am ZSE TUM und außerhalb - zusammen, damit Patientinnen und Patienten von diesen Therapien profitieren können.